Dünyada 130 kişide rastlanan hastalığın tedavisi bulunmuş olabilir

Video: BBC News Türkçe YouTube · YouTube

Kalıtsal spastik parapleji tip 47 veya SPG47. Bu çok ender görülen genetik bir hastalığın adı. Dünya genelinde bu rahatsızlığa sahip olduğu bilinen sadece 130 kişi var ancak uzmanlar teşhis konulmadan yaşayan binlerce kişi olabileceğine inanıyor. Genetik bozukluk, çocuğun nörolojik fonksiyonlarını kademeli olarak bozarak konuşma ve hareketlerini etkiliyor. Yıllardır SPG47 için bir tedavi bulunamadı; nadir görülmesi nedeniyle biyoteknoloji şirketleri geliştirilmesine yatırım yapmak istemiyor. Bunun yerine, hasta çocukların ebeveynleri gen terapisi geliştirilmesi için milyonlarca dolar topladı.…

Bu haber BBC News Türkçe YouTube kaynağının yayınından alınmıştır; tamamı ve tüm hakları kaynağa aittir.